Llega a España un fármaco ‘diferente’ para la hemofilia

La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas, que afecta en España a 3.000 personas Los pacientes españoles con hemofilia A, forma más grave de la enfermedad que representa aproximadamente el 80% del total de casos, ya tienen a su alcance un nuevo medicamento que, junto a otros fármacos con mecanismos de acción diferentes a los actuales, van a cambiar en los próximos 5 o 6 años el tratamiento de esta patología, que afecta en España a 3.000 personas. La aprobación del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social de Hemlibra® (Emicizumab) como tratamiento para este tipo de hemofilia en los pacientes que han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, es decir, que ya no responden a la terapia estándar para estos casos -aproximadamente un tercio del total-, supone un avance es este campo. Estas personas se exponen a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición que, a largo plazo, explica Víctor Jiménez Yuste, del Hospital Universitario La Paz (Madrid). En su opinión, «va a suponer un cambio radical en este tipo de pacientes ya que por fin disponen de una profilaxis de los episodios hemorrágicos realmente efectiva». El fármaco ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII en una comparación prospectiva intra-paciente Explica este experto que lo novedoso de este producto se basa en su mecanismo de acción, «actúa sobre dos proteínas, factores IXa y X», su eficacia, «previene el sangrado incluso en algunos casos ha conseguido alcanzar el sangrado cero, algo que no se había logrado con las terapias actuales», y su vía de administración, «se hace de forma subcutánea semanalmente, aunque en el futuro se hará cada 15 días o una vez al mes». Jiménez Yuste comenta que en el futuro este medicamento se podrá emplear en pacientes sin inhibidores. De hecho, la Comisión Europea aprobó el pasado mes de marzo la indicación de en estos pacientes, donde el fármaco ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII en una comparación prospectiva intra-paciente. En España, esta indicación está pendiente de la obtención de precio y reembolso. La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo y aproximadamente el 50-60% sufre una forma severa de hemofilia. Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos.
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La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas, que afecta en España a 3.000 personas Los pacientes españoles con hemofilia A, forma más grave de la enfermedad que representa aproximadamente el 80% del total de casos, ya tienen a su alcance un nuevo medicamento que, junto a otros fármacos con mecanismos de acción diferentes a los actuales, van a cambiar en los próximos 5 o 6 años el tratamiento de esta patología, que afecta en España a 3.000 personas. La aprobación del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social de Hemlibra® (Emicizumab) como tratamiento para este tipo de hemofilia en los pacientes que han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, es decir, que ya no responden a la terapia estándar para estos casos -aproximadamente un tercio del total-, supone un avance es este campo. Estas personas se exponen a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición que, a largo plazo, explica Víctor Jiménez Yuste, del Hospital Universitario La Paz (Madrid). En su opinión, «va a suponer un cambio radical en este tipo de pacientes ya que por fin disponen de una profilaxis de los episodios hemorrágicos realmente efectiva». El fármaco ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII en una comparación prospectiva intra-paciente Explica este experto que lo novedoso de este producto se basa en su mecanismo de acción, «actúa sobre dos proteínas, factores IXa y X», su eficacia, «previene el sangrado incluso en algunos casos ha conseguido alcanzar el sangrado cero, algo que no se había logrado con las terapias actuales», y su vía de administración, «se hace de forma subcutánea semanalmente, aunque en el futuro se hará cada 15 días o una vez al mes». Jiménez Yuste comenta que en el futuro este medicamento se podrá emplear en pacientes sin inhibidores. De hecho, la Comisión Europea aprobó el pasado mes de marzo la indicación de en estos pacientes, donde el fármaco ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII en una comparación prospectiva intra-paciente. En España, esta indicación está pendiente de la obtención de precio y reembolso. La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo y aproximadamente el 50-60% sufre una forma severa de hemofilia. Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos.